CRISPR Therapeutics与Vertex Pharmaceuticals日前宣布，FDA已解除对两家公司合作研发的应用CRISPR/Cas9技术的基因疗法CTX001的临床试验禁令，并接受了为该疗法递交的研究性新药申请（IND）。CTX001是一项针对镰刀型细胞贫血症（SCD）的创新基因编辑疗法。CRISPR Therapeutics与Vertex计划于2018年末开展CTX001的1/2期临床试验，并有可能将试验范围扩大至英国和加拿大。这将是在美国进行的第一项检验CRISPR基因编辑疗法的人体临床试验。

　　SCD是最常见的单基因遗传病之一，由于编码血红蛋白β链的基因出现基因突变而引起，是一种遗传性血液疾病。该病产生的镰状红细胞可能会堵塞毛细血管，引发疼痛危机和器官衰竭，甚至死亡。基因疗法有望在对患者进行一次治疗后，长时间甚至终身维持疗效，达到一劳永逸的治疗效果。

　　CRISPR-Cas9基因编辑系统，具有可控性和通过修改指导RNA就能改变Cas9切割位点的便捷性。它能够在多种细胞和生物中起作用，可以用于全基因组筛选来研究基础生物科学研究，或者发现和验证复杂遗传病的潜在药物靶点。除了对体细胞进行基因编辑，这一系统还有在人类胚胎中修正基因突变的潜力，从而在人类生殖细胞中产生可遗传的变化。

　　CRISPR Therapeutics的基因疗法CTX001是一种在研自体基因编辑的造血干细胞疗法，用于治疗SCD和β地中海贫血症。CRISPR Therapeutics与Vertex于2015年开始合作，并于2017年开始共同开发CTX001疗法。CTX001疗法将使用CRISPR基因编辑技术，增加从患者体内获取的造血干细胞表达胎儿血红蛋白（HbF）的能力，然后将经过改造的造血干细胞注回患者体内。HbF能够弥补患者成人血红蛋白的功能缺陷，从而缓解患者症状。该合作亦是CRISPR Therapeutics公司体外基因疗法计划的一部分。除此以外，这家新锐也在研究肝脏，肌肉和肺部疾病的体内基因疗法。

　　我们祝贺CRISPR Therapeutics与Vertex此次获得FDA放行，并期待首个临床试验可以早日获得积极结果，为患者们带来更多创新疗法选择。