目前干细胞疗法越来越热，关注度不断上涨，随之而来的问题也不断如雨后春笋般涌现。在临床研究中成功的同时也给人们带来了伦理上的思考。

　　干细胞疗法是一类临床干预的集合。用于干细胞疗法的干细胞主要包括成体干细胞、胚胎干细胞以及诱导的多能性干细胞。其中，成体干细胞包括来自自体或异体、胎儿或成人不同分化组织，以及发育过程相伴随的组织（如脐带、羊膜、胎盘等）来源的造血干细胞、间充质干细胞、各种类型的祖细胞或前体细胞等。目前，人们尝试将这些干细胞用于某些难治疾病的治疗，如脊髓损伤、原发性心肌病、帕金森病、肌萎缩性脊髓侧索硬化症、角膜修复等。

　　对于骨髓造血干细胞，脐带血造血干细胞等已在临床中长期应用于各类血液疾病的治疗，其安全性和有效性明确，医学共同体认可，这类干细胞疗法归为常规医疗。而其他类型的成体干细胞、胚胎干细胞、诱导多能干细胞的应用与这些造血干细胞的应用相比，缺乏足够的临床实践经验和研究支持。（下文如没有特指，干细胞疗法或干细胞治疗均指代那些未被国家权威管理部门批准，以及未被医学共同体接受的干细胞临床应用）。

　　1、干细胞临床研究

　　对于非造血干细胞的干细胞疗法，为了明确其有效性和安全性，促进干细胞基础研究向临床转化，干细胞临床研究必不可少。由于其潜在风险和不确定性较大，需要对此类研究进行严格的监管和审批。如在判断某项干细胞临床研究是否能被批准时，美国食品与药物管理局（FDA）会从干细胞产品自身特点，结合临床前的有效性和安全性实验等方面，综合评估临床研究的潜在风险。在美国已有一些使用非造血干细胞的干细胞治疗获得FDA批准而进入临床试验阶段。以色列某生物技术公司用于治疗神经退行性疾病的干细胞疗法在美国进行Ⅱ期临床试验的申请已获得FDA批准。

　　与此同时，我国制定了《干细胞临床试验研究管理办法(试行)》、《干细胞临床试验研究基地管理办法(试行)》、《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则(试行)》等法规以规范干细胞临床试验，促进干细胞研究的良性发展。法规的明确要求见表1。

表1 中国关于干细胞临床研究相关法规的要求

　　此外，法规中还指出，开展干细胞临床试验研究，不得向受试者收取费用，不得市场化运作，不得发布干细胞治疗广告。

　　在我国，仍有一些机构向患者提供没有通过干细胞临床试验证明、未经卫生主管部门批准的干细胞治疗。这些违法行为，在缺乏监管和科学、伦理审查的情况下，对于患者健康的风险不言而喻。因此，为避免类似不幸事件的发生，依照现有法律法规实施严格的监管和审查必不可少。

　　2、干细胞创新性疗法

　　除干细胞临床试验以外，在临床上，一部分干细胞疗法是以常规医疗的形式提供给患者，而这些干细胞疗法都未经国家权威部门的审批，这种违规行为对患者构成了巨大的风险和伤害；另一部分则以创新性疗法的形式开展。

　　创新性疗法在临床应用也要符合伦理原则，比如创新性疗法出发点是出于对某一患者健康利益的考虑；创新性疗法针对的是患严重疾病的患者，标准治疗效果很差或没有标准治疗；创新性疗法通常由医生发明而非基础科学研究者；创新性疗法的风险和受益处在动态变化中。创新性疗法的核心虽然是为个体患者谋利益，但也需要进行风险控制并获得患者自愿的知情同意。

　　目前，对于以创新性疗法名义向患者提供的干细胞疗法中至少存在两个问题。

　　有些医疗机构将干细胞创新性疗法与传统创新性疗法相混淆

　　传统创新性疗法的安全性和有效性虽未通过临床研究验证，但由于其来源于常规医疗，如超说明书用药，药物本身已经通过针对某一特定人群的安全性验证，因此相对于一些从未通过临床试验和实践证明过的干预手段，传统的创新性疗法风险较低。但是，非造血干细胞的干细胞疗法则不同。干细胞及其衍生物可能会作用于不同目标，在发挥治疗作用的同时会产生有伤害的后果，最为突出的就是产生异位组织和引发肿瘤风险。对于非造血干细胞的干细胞疗法，目前国内仍处于研究阶段，要做到真正的临床应用还有较远的路要走，更不存在该疗法已经在常规医疗中应用的问题。

　　 医疗机构不应以干细胞创新性疗法的名义赚取高额利润

　　首先，干细胞创新性疗法自身尚处研究阶段，干预本身并不成熟，其安全性和有效性有待进一步确认；其次，相对于常规医疗，患者自身需要承受较大风险，并且医生能够从该创新性疗法中获得更多的知识应用到未来患者身上；再次，寻求干细胞疗法的患者通常是那些处于疾病绝望之中的脆弱人群，不应利用他们的脆弱性趁机收取高额诊疗费；最后，医生可能会受到高昂诊疗费用与患者健康福利间利益冲突的影响，妨碍其专业判断。

　　对于存在上述问题的干细胞创新性疗法，不但将患者置于极大的风险之中，而且间接阻碍了那些符合科学标准和伦理标准的干细胞研究和创新性疗法的发展。因此，为了确保干预的安全性和有效性，保护患者的健康利益，同时促进干细胞疗法的良性发展，应当对创新性干细胞疗法实施严格监管。

　　3、对创新性干细胞的监管建议

　　回顾创新性疗法的历史，并结合国内当下干细胞疗法应用的实际情况来看，仅仅依靠医生或研究者自律是不够的，加强机构内部和外部的审查是保护患者健康利益、促进干细胞创新性疗法良性发展的重要手段。

　　机构内部的科学和伦理审查的优点是快捷，机构内部专家能在短时间内对干细胞创新性疗法进行审查，但是机构内部审查也存在潜在的利益冲突。有些医疗机构为谋经济利益，不对干细胞创新性疗法在科学上进行必要、独立和够格的同行评议，或无需提供任何关于干预安全性和有效性的科学证据，这些都将使患者置于巨大的风险之中。

　　因此，对于那些风险和不确定性较大的干细胞疗法，有必要对其实施强制的外部审查，尽可能地做到风险最小化，以保护患者的健康利益。创新性干细胞治疗，也应当遵循创新性疗法的实施原则（具体见表2）。

表2 创新性疗法实施原则

　　此外，由于干细胞创新性疗法兼具临床医疗和研究的双重性质，医疗机构不得以此作为赚取高额利润的手段。

　　（责编：田晓青 来自《中国医学论坛报》 转载请注明作者及来源）