根据美国FDA书面答复：如果其临床2期试验能够达到主要终点，可以以此作为BLA申请的依据。这意味着VY-AADC基因疗法有望提前获得审批，加速上市进程，这对患者而言的确是令人激动的喜讯。

　　帕金森病（PD），又名震颤麻痹，是仅次于阿尔茨海默病(Alzheimer's Disease, AD)的第二大常见神经退行性疾病，全球约 700 万至 1000 万人患有该病。初期表现为震颤、运动缓慢、僵硬、姿势不稳定等，到晚期发展到无法迈步、语言和吞咽困难等，导致生活无法自理。早期帕金森病患者可以通过左旋多巴较好地控制病情，但随着疾病进展，患者对治疗的响应会变得越来越差。

　　

　　虽然PD的发病机制尚未明确，不过大量研究证实PD典型的病理特点是中脑黑质多巴胺能神经元缺失，口服补充左旋多巴是标准治疗方法。但左旋多巴只能减轻症状不能延缓病情加重，且随着疾病进展，患者对治疗的反应变差，经历较长时间的运动缓慢和僵硬，用药也无法达到最佳效果，这一时期叫做“关闭期（OFF-time）”。药物起效的时间，也就是“开启期（ON-time）”也变短。

　　目前能够有效延缓或阻止帕金森病发生的治疗方法和药物仍然很少，VY-AADC基因疗法作为该疾病治疗方面的一款充满潜力的疗法，受到医学界广泛的关注。

　晚期帕金森病患者的中脑黑质里的神经元会出现退化，壳核中的AADC酶也显著减少，限制了大脑将左旋多巴转化为多巴胺的能力。而VY-AADC基因疗法是将AADC基因直接递送至多巴胺受体所在的壳核神经元中，绕过黑质神经元，使壳核中的神经元表达 AADC 酶，将左旋多巴转化为多巴胺。因此，VY-AADC基因疗法有望持久地增强多巴胺的转化，通过一次施药恢复患者的运动功能并缓解症状，从而提供具有临床意义的改善。

　　VY-AADC基因疗法在1b期临床试验中，彰显出持续改善患者运动功能的能力，也大幅减少了每日口服左旋多巴和其他帕金森病药物的使用。为此，曾在2018年6月获得了美国FDA颁发的再生医学先进疗法RMAT）认定。

　　最近，VY-AADC基因疗法的2期和3期关键临床试验计划得到了美国FDA的认可。如果其临床2期试验能够达到主要终点，可以以此作为BLA申请的依据。

　　RMAT认定和FDA的书面反馈让研发团队很受鼓舞，“我们的VY-AADC项目进展良好，且得到了C类监管的进一步反馈意见，” Andre Turenne先生说道：“我们感谢监管部门的指导，也期待能让反馈整合进我们正在推进的关键项目中。”