再生医学网获悉，近日，国家药品监督管理局发布了《关于真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）的通告》（以下简称《指导原则》），是国内首个关于真实世界证据支持药物研发与审评的指导文件
据介绍，广东在真实世界研究走在全国前列，去年成立的广州市大湾区中医药真实世界研究中心已启动全国首个基于家庭医生的中医药真实世界研究项目，并在探索“院内+院外”的真实世界研究全新合作模式。
随机对照试验（Randomized Controlled Trial，RCT）一般被认为是评价药物安全性和有效性的标准，并为药物临床研究普遍采用。基于RCT证据获批的药物，通常由于病例数较少、研究时间较短、试验对象入组条件严格、干预标准化等原因，存在安全性信息有限、疗效结论外推不确定、用药方案未必最优、经济学效益缺乏等不足。
近年来，国际普遍开始关注利用真实世界证据（Real World Evidence，RWE）评价药物的有效性和安全性，并已成为全球相关监管机构、制药工业界和学术界共同关注的前沿问题。以利用真实世界数据为基础的真实世界研究（real world study，RWS）是本世纪出现的一种新的药品临床评价方法学，通过收集创新技术及药物在临床使用中的实际效果数据，帮助医疗决策者了解其在不同医疗环境中所能发挥的真实效果和安全性。其特点是客观、科学、真实，能最大限度还原药物临床应用中的真实疗效。
真实世界研究（RWS）是本世纪由美国提出的一种新的药品临床评价方法学，主要应用在药物上市后安全性、有效性评价，以及在扩大已上市创新药的使用范围方面发挥着越来越重要的作用。
为新药注册上市提供有效性和安全性证据、为已上市药物的说明书变更提供证据、为药物上市后要求或再评价提供证据、名老中医经验方和中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发，以及指导临床研究设计、精准定位目标人群等。
（备注：图片源自网络。）
