纳米技术是用单个原子、分子制造物质的科学技术，研究结构尺寸在1至100纳米范围内材料的性质和应用。　

　　再生医学网获悉，在最新一期Nature Nanotechnology上，Qiang Cheng等人提出了一种称为选择性器官靶向(SORT)的方法，通过生物工程将含有核酸疗法的LNPs诱导肝脏、脾脏和肺特异性基因调控。LNP系统通常由磷脂、胆固醇、聚乙二醇(PEG)脂质和可电离的阳离子脂质组成。每个LNP成分及其摩尔比都已被优化，以确保高效的核酸递送到肝细胞。特别是，合理设计和筛选可电离的阳离子脂质(或类脂质)文库对于实现临床应用相关剂量的肝基因沉默至关重要。

　　在这种SORT方法中，作者添加五分之一脂质成分来通过静脉注射递送功能信使核糖核酸或基因编辑复合物道特定组织。值得注意的是，SORT-LNP的疗效离不开可电离的阳离子脂质包合。给予肺、脾脏和肝脏特异性mRNA SORT-LNP的筛选结果表明，基于荧光素酶的筛选可产生持续的治疗性蛋白，且无明显毒性。重要的是，SORT方法还允许调节LNPs组织特异性荧光素酶的表达，使其与临床批准的Onpattro配方相同。　　

　　总之 ，基因编辑是一种新兴的比较精确的能对生物体基因组特定目标基因进行修饰的一种基因工程技术，能够让人类对目标基因进行定点“编辑”，实现对特定DNA片段的修饰。而LNP技术可以直接在特定组织(和细胞)中实现治疗性基因调控的前提是令人兴奋的，因为它可能会使器官特异性基因治疗成为可能，用于治疗囊性纤维化(肺)、淋巴瘤(脾)或免疫紊乱。虽然作者推测了明显的pKa值改变和独特的蛋白冠，但需要精确的机制研究来揭示SORT修饰如何将LNPs重定向到特定的组织。　

　　再生医学网将持续关注相关研究进展。

　　（备注：部分图文源自生物谷。）