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振奋人心!中国专家学者取得基因编辑治疗研究创新突破
时间:2021-01-27 12:09:20  作者:lfy  来源:生物谷
再生医学网获悉,近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院专家洪佳旭和上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授携手获得突破性的新成果。他们率先发明了基因治疗递送载体,融合了基因编辑和递送技术。该项被命名为HELP的治疗技术,在通过切割病毒的基因组、使其降解的同时,还可以清除三叉神经节内潜伏的病毒,从而根治病毒性角膜炎。
  病毒性角膜炎是临床上常见的失明诱因之一。这种疾病不但极易复杂,而且目前也无特效治疗药物,所以相关治疗问题也一直困扰着临床医生和患者。不过,随着基因疗法在临床治疗领域日臻成熟,也为该疾病的治疗提供了一种全新的思路和方法。

  再生医学网获悉,近日,复旦大学附属眼耳鼻喉科医院专家洪佳旭和上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽教授携手获得突破性的新成果。他们率先发明了基因治疗递送载体,融合了基因编辑和递送技术。该项被命名为HELP的治疗技术,在通过切割病毒的基因组、使其降解的同时,还可以清除三叉神经节内潜伏的病毒,从而根治病毒性角膜炎。
  中华医学会眼科分会角膜病学组组长、山东省眼科医院院长史伟云教授认为,该项技术为病毒性角膜炎的根治提供了新的解决思路。
  目前,治疗病毒性角膜炎的传统药物,如阿昔洛韦等,或者角膜移植,都只能暂时抑制疱疹病毒,但不能从体内清除病毒基因组。相关病毒会沿逆行方向通过眼神经到达三叉神经节。在那里,它们建立了一个病毒贮库,一旦重新激活,疾病便会复发和恶化。长期以来,直接降解病毒的基因组,从根源上“剔”除潜伏的病毒,是专家学者们努力探讨的问题。
  据了解,中国学者在基因编辑治疗领域取得的重大突破,在国际知名学术期刊《自然-生物医学工程》和《自然-生物技术》杂志上发表。HELP技术解决了基因编辑治疗的最大技术“瓶颈”——递送技术,有望打通基因编辑体内治疗的“最后一公里”。同时,这项新技术靶向病毒的基因组,不改变人的基因,安全性好,可以最大限度减少脱靶风险,并避免免疫反应。蔡宇伽透露,利用HELP技术,小鼠感染模型上的病毒复制得到有效阻止,同时将潜藏在神经节的病毒库清除。研究团队方面期待这种全新疗法能够帮助难治性病毒性角膜炎患者重获光明。
  特邀评论员、中山大学中山眼科中心副主任袁进教授指出,将基因编辑运用于病毒性角膜炎治疗,在动物体内实现对潜伏在三叉神经节内病毒的清除,是从“0”到“1”的创新突破。
  目前,很多种与人类健康相关的病毒感染尚无药可治,甚至没有疫苗可用。HBV、HPV等病毒虽然有疫苗可用,但一旦感染仍然没有药物可以实现根治。袁进表示,HELP作为一种新的具有临床潜力的抗病毒疗法,将助力体内基因编辑治疗时代的真正到来,为无药可治、有药难治的遗传性及感染性疾病等患者带来新希望。
  以基因编辑技术为代表的基因“新玩法”,也日渐得到各领域的青睐。特别是在医疗领域,基因编辑技术正在发挥出难以想象的作用与威力,为许多疾病的临床治疗拓宽了视野与思路。再生医学网认为,随着该项研究成果的问世,也标志着基因编辑技术在临床医学领域的重要性日益增加。
关键字:基因编辑,基因疗法,病毒性角膜炎
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