罕见病指的是一些发病率极低的疾病，又称之为“孤儿病”。罕见病虽然罕见，但其危害性却不容忽视，甚至会严重影响患者的生命安全和生存质量。其中，尤以法布里病最为典型。在过去，针对法布里病这一类的罕见病，临床并无特别有效的治疗方法。

　　再生医学网获悉，近期，西班牙最高科研理事会（CSIC）下属巴塞罗那材料科学研究所（ICMAB-CSIC）的研究人员成功研制出一种用于治疗法布里病（Fabry）的新型药物。

　　西新研制出来的纳米药物命名为“nanoGLA”。研究显示，与目前已被授权用于治疗法布里病的酶替代疗法相比，新药物具有更好的临床疗效。同时它还具有成本更低，能够改善患者的生活质量等优势。

　　该药物是欧洲2017年启动的“Smart4Fabry”项目的研究成果。项目研发获得欧盟“地平线2020”计划的580万欧元资助。目前，该药品已获得欧洲药品管理局（EMA）的孤儿药物产品委员会（COMP）授权。

　　随着基础科学研究水平的提升，各种新颖技术纷纷问世。其中，自然包括了纳米技术。特别是在医疗制药领域，纳米技术更是拥有巨大的潜能。对此，再生医学网认为，随着纳米制药技术的日臻成熟，在不久的将来，定会出现更多像nanoGLA这样的优质药物。