肌肉萎缩症是一种常见的神经科疾病，多由于肌肉本身疾患或神经系统功能障碍所致。虽然肌肉萎缩症并不会直接危及患者生命，但却会严重降低患者的生活质量，且会给家庭及社会带来沉重的负担。但是在过去，针对肌肉萎缩症，临床医学上并无特别有效的治疗方法。

　　再生医学网获悉，近日，一篇发表在国际杂志Stem Cell Research&Therapy上题为“Collagen-VI supplementation by cell transplantation improves muscle regeneration in Ullrich congenital muscular dystrophy model mice”的研究报告中，来自日本京都大学等机构的科学家们通过研究揭示了利用基于诱导多能干细胞（ipsCs）的疗法治疗USMD小鼠的益处；研究者发现，移植后代细胞能够分泌胶原蛋白VI，从而就能刺激机体缺失的肌肉组织再生。

　　USMD是一种罕见的进行性肌肉萎缩症，患者往往在生命早期就会表现出一定的症状，在青春期时很少有患者在没有帮助的情况下行走，目前并没有治疗性药物，患者主要是通过康复治疗来进行管理。研究者Nana Takenaka-Ninagawa表示，所有UCMD患者病例都是因COL6A1-3基因的突变所致，目前我们正在研究通过细胞疗法来补充胶原蛋白VI从而作为一种治疗性手段，COL6A1-3基因负责编码胶原蛋白VI，后者是机体骨骼肌肉稳定的一种重要分子。如今研究人员已经发现，间充质干细胞的移植对于UCMD小鼠模型的肌肉细胞有治疗效益，事实上，间充质干细胞对各种疾病都有治疗作用，至少在短期内是这样的。目前研究人员并不清楚是否这种效益归因于胶原蛋白VI的补充，或者这些效果能持续多长时间。因此，研究人员准备了一些由诱导多能干细胞制成的间充质干细胞，这些细胞包括携带正常COL6A1-3基因的细胞、COL6A1基因被敲除的细胞以及COL6A1基因突变并不产生健康水平胶原蛋白VI的UCMD患者机体的细胞；随后研究人员将这些细胞注射到存在UCMD症状的小鼠体内。

　　研究者发现，只有接受具有完整COL6A1-3基因的间充质干细胞的小鼠的肌肉中会产生高水平的胶原蛋白VI，而且UCMD患者的疾病症状较轻，而且其机体肌肉再生能力较强；相反，当移植了携带缺陷COL6A1基因的间充质干细胞时，上述的观察结果均未出现。研究者Takenaka-Ninagawa说道，我们发现胶原蛋白VI的补充和肌肉再生之间存在明显的关联；肌肉的再生归因于肌肉干细胞的激活，此前科学家们发现胶原蛋白VI或能存能促进这一过程的进行。

　　其它研究结果也提出证据表明，通过细胞移植形式的胶原蛋白VI的补充或许对于UCMD有着一定的治疗效益，但研究人员进行了一个为期24周的观察，并证实了这种效应是持续的；综上，本文研究结果表明，COL6的补充或能改善UCMD模型小鼠的肌肉再生和成熟过程。

　　干细胞疗法作为近年来的新兴疗法，已在各种恶性疾病治疗领域得到了广泛应用，且获得了不俗的成果。对此，再生医学网表示，从该项研究成果来看，干细胞疗法拥有十分广阔的应用空间，相信在不久的将来，肌肉萎缩症将不再是难以治疗的顽疾。