基因编辑技术作为近年来最“时髦”的名词，已为世人所知晓。特别是在临床医学治疗领域，基因编辑技术更是获得了初步的应用，并且取得了较为不错的应用成果。尽管基因编辑技术尚存在一定的不确定性，但相信随着相关研究的不断成熟，基因编辑将成为未来临床医学的主要治疗方式。
再生医学网获悉，近日，开发病毒感染性疾病CRISPR疗法的Excision BioTherapeutics宣布FDA已接受EBT-101的IND申请，EBT-101的首次人体I/II期临床试验即将启动，用以评估EBT-101对HIV患者的安全性、耐受性和有效性。
EBT-101是一款CRISPR体内疗法，利用腺相关病毒（AAV）提供一次性治疗，目的是功能性治愈HIV感染。
临床前研究已证明EBT-101能够在人类原代细胞系和非人类灵长类动物等模型中切除HIV前病毒DNA。前病毒DNA是指RNA病毒进入宿主细胞后会从RNA逆转录出DNA，所产生的DNA形态的病毒称为前病毒。
EBT-101采用CRISPR-Cas9和两个向导RNA靶向HIV基因组内的3个位点，目的是切除大部分HIV基因组并最大限度地减少潜在的病毒逃逸。
Excision的CEO Daniel Dornbusch表示：“虽然抗病毒治疗可以控制HIV感染，但患者需要终生治疗，不仅会引起副作用，而且抗病毒治疗不具功能性治愈HIV感染的可能性。EBT-101的IND申请被接受代表了Excision的一个重要里程碑，我们期待在今年晚些时候启动EBT-101的I/II期临床试验。”
HIV作为一种令人闻之色变的疾病，已成为许多人心中难以言明的痛楚。尽管随着临床医学治疗水平的提升，HIV患者的生存质量已得到了极大的提升，但是有关HIV的特效治疗，则仍未出现转机。对此，
再生医学网表示，相信随着该项研究成果的问世，HIV的特效治疗或将迎来转变的契机。
