提起肌萎缩侧索硬化（ALS），或许很多人会一头雾水，但若要说渐冻症，想必大家都不会感到陌生。事实上，渐冻症就是肌萎缩侧索硬化的俗称，这是一种较为罕见且十分可怕的疾病，基本无有效治疗方法，因此也被称为“绝症”，像霍金、张伯礼都是渐冻症患者。

　　再生医学网获悉，近日，Cedars-Sinai团队开发出一种研究性疗法——干细胞和基因联合疗法，首次表明经过工程设计的干细胞，可以安全移植进入人类中枢神经系统，并在1/2a期临床研究中证实了安全性。相关研究成果发表在《Nature Medicine》上。

　　这种疗法使用支持细胞和一种可以通过血脑屏障的保护蛋白来保护肌萎缩侧索硬化症患者脊髓中的患病运动神经元，从而达到恢复肌肉功能的目的。

　　为此Cedars-Sinai团队研究出了一种方法，即将改造后的干细胞移植至受损运动神经元所在的中枢神经系统中，这些干细胞可以转化为新的支持性神经胶质细胞，并释放保护性蛋白GDNF，可以促进运动神经元的存活，帮助神经信号从大脑或脊髓传递到肌肉，从而减轻症状。

　　为了证明释放GDNF的细胞移植到脊髓不会有严重的安全问题或对腿部功能产生负面作用，Cedars-Sinai团队选取了18名双腿以同样速度退化的患者，将这种干细胞基因产物单侧移植到18名ALS参与者的腰脊髓中，随后进行为期一年的随访，主要是分别测量治疗后和未治疗的腿部力量。

　　随访结果显示，与未经治疗的腿相比，细胞移植对治疗腿的肌肉力量没有负面影响。

　　除了将干细胞和基因联合疗法使用到腿部运动的恢复中，该团队还将分泌GDNF的干细胞移植到控制手部运动的大脑皮层，以恢复ALS患者的手部功能。

　　科研人员称，接下来他们将对更多的患者展开新的研究。上面这项课题主要是招募处于疾病早期阶段的患者，以观察干细胞和基因联合疗法对渐冻症进展的影响。

　　渐冻症的可怕之处在于会慢慢剥夺肢体的行动能力，就像是被冰冻住一般，而患者只能眼睁睁地看着这一切发生，这种近乎残酷的变化往往会令患者内心痛苦不堪。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，或许能够更好地为渐冻症患者“解冻”。