提起庞贝，许多人会下意识地想到庞贝古城，其实，除了这座罗马古城外，有一种罕见的遗传性疾病，也被称作庞贝，那就是庞贝氏症。目前，临床上针对庞贝氏症的治疗方法较为单一，且收效甚微，主要是因为这种疾病在胎儿发育时期就开始“作恶”。

　　再生医学网获悉，近日，来自加州大学旧金山分校、杜克大学和渥太华大学的医生和研究人员合作，首次成功地使用酶替代疗法（ERT）治疗了尚在子宫内的患有庞贝病的胎儿。该项研究发表在《新英格兰医学期刊》上。

　　这名接受治疗的小女孩名叫艾拉·巴希尔，由于她的父母是近亲结婚，各自携带了一个拷贝的GAA基因杂合突变，这才导致艾拉·巴希尔在胎儿时期就被检查出患有庞贝氏症。事实上，艾拉·巴希尔的父母之前就已生育了两个孩子，但均在出生后不久因为庞贝病夭折。

　　为了挽救巴希尔的生命，她的母亲在怀孕24周时接受了宫内治疗，研究团队通过脐静脉注射GAA酶对其进行治疗。她的母亲一共进行六次注射，每两周一次。出生后，医疗团队会每周对艾拉进行注射治疗，这种治疗要持续一生。

　　该研究团队的负责人表示，艾拉·巴希尔目前的情况十分乐观。

　　在过去的医学认知中，针对疾病的治疗最早只可溯及婴儿时期，不过，近年来随着医学技术的发展与进步，有越来越多的疾病在胎儿时期就可进行治疗。对此，再生医学网表示，相信在不久的将来，这一治疗理念将会得到大规模普及，从而提升新生儿的健康率。