提起BBS综合征，知之者甚少，甚至有不少人听都没听说过。但实际上，BBS综合征属于典型的纤毛病变，若初期没有得到有效地治疗，就会导致肥胖、多指、肾功能衰竭，严重者甚至还会失明！目前，临床上针对BBS综合征所引起的失明并无行之有效的治疗方法。

　　再生医学网获悉，近日，来自来自爱荷华大学的研究者们发现视网膜下基因治疗在延缓视力丧失方面具有显著优势。相关研究成果发表在Molecular Therapy:Nucleic Acids杂志上。

　　在这项研究中，研究者通过在视网膜下注射病毒载体来传递小鼠Bbs10基因的编码序列来进行基因增强治疗，以治疗BBS10小鼠模型中的视网膜变性。

　　众所周知，视网膜下基因治疗延缓了光感受器细胞的死亡，并保留了治疗眼的视网膜功能。值得注意的是，在基因增强后，视锥感光细胞恢复了它们的电功能。

　　尽管仍有许多悬而未决的问题，但研究者证明了BBS10小鼠模型的视网膜下基因治疗可以延缓BBS的视力丧失。

　　作为新兴疗法的代表之一，基因疗法自问世起就备受医学界人士青睐，并被广泛地应用于各种罕见与遗传性疾病的治疗领域，且收获不俗成果。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，相信将有效延缓BBS综合征所引起的视力丧失，让患者能够从中受惠。