作为新兴疗法的杰出代表，基因疗法一经问世便在医学界引起轰动，并在临床上得到了初步应用，取得了不俗的成果。但如何实现可调控式基因治疗，仍是一道医学难题。不过，就在近日，科学家们通过借鉴传统香道医学文化，创造性地提出了“闻香治病”策略。

　　再生医学网获悉，近日，来自华东师范大学医学合成生物学研究中心的叶海峰团队成功开发了“香气分子”调控的基因表达精准控制系统，实现无针无痛、患者依从性高的可控式基因疗法。相关研究成果发表在Nature Communications期刊上。

　　目前慢性疾病的治疗通常需要反复注射或口服药物，这导致患者的依从性差，且药物毒副作用大，迫切需要开发安全可靠以及患者依从性高的治疗策略。

　　AAV载体安全性高，免疫原性低，体内存留时间长，血清型多，且具有组织特异性。但是AAV递送的基因会持续过量表达，产生毒副作用，基于上述问题，研究团队试图将可控式基因环路与基因治疗相结合，以实现精准基因治疗的设想。

　　叶海峰团队受中国千年香道文化的启发，基于中药材麝香的主要活性成分——麝香酮具有迷人的香气和挥发性的特点，创造性地开发出“闻香”控制的人工基因线路开关。

　　鉴于麝香酮的安全性、挥发性，研究人员基于感应麝香酮的小鼠嗅觉受体MOR215-1和合成的cAMP响应的启动子，成功构建了低背景、高诱导的麝香酮调控的基因环路。

　　在该项研究中，研究人员将麝香酮调控基因环路装载在AAV病毒载体中，设计构建了AAV介导的麝香酮调控的基因环路，并利用AAV的多器官靶向性将该环路转导至肝脏或肺部，通过定期“闻香”实现长期精准控制蛋白药物的表达释放。

　　实验结果显示，在非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD）模型小鼠中，AAVMUSE经AAV2/9递送至肝组织后能够精准调控ΔhFGF21产生，并实现长达28周的治疗；在过敏性哮喘模型小鼠中，AAVMUSE经AAV2/6和AAV2/lung联合递送至肺组织后能够精准控制ΔmIL-4产生,成功预防该疾病发展。

　　通过上述研究试验，我们不难发现，这项技术在治疗慢性疾病（如非酒精性脂肪肝病和过敏性哮喘）方面显示出潜力，为未来人类疾病的治疗提供了一种新颖的治疗策略。

　　替代医学作为传统的医学的补充，自问世起就备受医学界人士推崇，并在许多疾病的临床治疗中发挥出了强大的作用。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，或将有助于拓展替代医学的应用范围，为基因疗法的精进完善赋能，让更多患者能够从中受益。