基因疗法的问世与应用，标志着精准医学新时代的正式到来。目前，基因疗法在临床上已得到了初步应用，并取得了不俗的成绩，为许多疾病的治疗提供了新的思路与方法，其中自然也包括肝脏疾病。不过，需要指出的是，目前由于缺乏完整肝脏的实验数据，所以基因疗法在肝脏疾病治疗领域尚有待进一步的发展与完善。

　　再生医学网获悉，近日，来自澳大利亚悉尼大学等研究机构的研究人员首次在完整的人体肝脏中测试了新型基因疗法。相关研究成果发表在Nature Communications期刊上。

　　在将基因疗法从实验室推向临床的过程中，科学家们面临的最大问题之一是缺乏有效的可用于开发和测试新疗法的临床前模型。

　　需要指出的是，这些模型必须忠实地再现人体生理状况和复杂的组织结构，这样才能准确预测患者接受治疗后的结果。

　　去年，科学家们建立了一种在实验室环境下保持人类肝脏存活的新方法，即常温肝脏灌注系统，将不适合人体移植的肝脏在人体体温下保存在体外，从而实现最前沿的生物医学研究。

　　如今，这些作者证实，在启动临床研究之前，使用这种系统测试基于AAV的疗法是可行的。使用完整人体肝脏是基因治疗领域的一个革命性进步，因为它允许准确地测试新疗法将如何影响一种主要器官——肝脏，这是以前无法做到的。

　　对此，参与该项研究的Leszek Lisowski副教授说，“这让我们非常兴奋，因为如今我们第一次可以直接在临床靶器官——人体肝脏中评估基因疗法的功能。”

　　他补充说，“这项研究扩大了可用于肝脏定向载体研究的临床前模型的范围，使我们能够最大限度地减少动物的使用。理想情况下，这将使我们更接近于为目前治疗手段有限的疾病提供更有效的基因疗法。”

　　在过去，对于基因疗法的测试，多通过动物模型来进行，但由于动物模型无法百分之百模拟人体真实器官，所以实验数据往往存在一定的误差。对此，再生医学网表示，随着该项研究成果的问世，这一局面或将被打破，从而为基因疗法的进一步完善提供了基础支持。