近日，来自荷兰神经科学研究所（NIN）和莱顿大学医学中心（LUMC）的研究人员通过研究发现，使用基因疗法可以使损伤神经得到修复。此项研究是通过将手术修复程序与基因治疗相结合，首次刺激了神经细胞的存活和长距离神经纤维的再生。目前，该研究已经发表在《Brain》杂志上，这一发现意味着，神经损伤患者的靶向治疗迈出了重要的一步。

　　在出生或交通事故发生后，颈部的神经可能会从脊髓中被撕裂。结果，这些患者失去了手臂功能，并且无法进行日常活动。目前，手术修复是患有这种神经损伤的患者唯一可用的治疗方法。 “手术后，神经纤维在到达肌肉和神经细胞之前必须桥接数厘米，新纤维需要再生的神经细胞大量丢失。大多数再生神经纤维不会到达肌肉。因此手臂功能的恢复令人失望，不完整，”作者说道。

　　通过将神经外科修复与基因治疗相结合，可以挽救许多垂死的神经细胞，并且可以刺激肌肉方向上的神经纤维生长。在这项研究中，研究人员使用可调节的基因疗法，通过使用广泛使用的抗生素可以打开和关闭生长因子。“由于我们能够在不再需要生长因子的情况下关闭基因治疗，新的神经纤维对肌肉的再生得到了显着改善，”作者说道。

　　为了克服免疫系统识别和移除基因开关的问题，研究人员开发了一个隐藏版本，即所谓的“隐形开关”。“隐形基因转换是向神经损伤基因治疗发展迈出的重要一步。隐形开关的使用改善了基因治疗，使其更安全。”

　　目前基因治疗尚未准备好用于患者。虽然关闭治疗基因的能力是向前迈出的一小步，但研究人员仍然在关闭开关时发现了少量的活性基因。因此，需要进一步研究以优化该疗法。

　　近些年，基因疗法已经成为各种疾病靶向治疗的重要纽带，相信在不远的未来，基因疗法可以通过纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。