近日，FDA批准了CTX001治疗输血依赖性β地中海贫血（TDT）的快速通道资格，在此之前，FDA已经授予了CTX001治疗镰状细胞病（SCD）的快速通道资格。

　　CTX001是一种实验性的、自体的、CRISPR/Cas9基因编辑的造血干细胞疗法，有潜力成为一种一次性的、潜在治愈疗法，开发用于严重血红蛋白病患者的治疗。

　　CTX001是一种实验性体外（ex vivo）、CRISPR基因编辑的疗法，目前正评估治疗TDT患者和重度SCD患者的潜力；其中，患者的造血干细胞经过CRISPR/Cas基因编辑，可在红细胞中产生高水平的胎儿血红蛋白（HbF）。HbF是一种携氧蛋白，在出生时天然存在，之后被成人血红蛋白所取代。CTX001对HBF的升高，有可能缓解TDT患者的输血需求，以及SCD患者痛苦且致衰性的镰状危象。

　　在评估CTX001治疗TDT的一项I/II期研究中，首例患者已接受了CTX001治疗。该项开放标签I/II期旨在评估18-35岁TDT非β0/β0亚型患者接受单剂量CTX001治疗的安全性和有效性。此外，双方也正在调查CTX001治疗SCD。今年2月，在美国开展的一项重度SCD I/II期研究已入组了首例患者，预计将在2019年中输注CTX001。目前，这2项研究的患者招募仍在进行中。

　　美国着名的生物学家戴利（George Daley）就曾预言：“20世纪是药物疗法的时代，21世纪将是细胞疗法的时代”。干细胞疗法从以前被质疑，逐渐被接搜，然后到现在的蓬勃发展，可以体现一个时代的进步。

　　在未来的5-8年内，干细胞疗法相关产品的临床研究将出现爆发性增长，目标适应症也将会大大增加。这是个利国利民的好消息，我们也盼望着干细胞疗法能为更多疾病提供更适合的治疗方案。