CRISPR疗法近年如火如荼，
再生医学网获悉，Allergan和张锋博士领衔的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，在俄勒冈健康科学大学 Casey Eye 研究所进行的BRILIANCE 临床试验中，已完成首例患者给药。BRILLIANCE临床试验是一项1/2期研究，旨在评估 AGN-151587（ EDI-101）用于治疗LCA10患者。这是世界上首个患者体内给药的 CRISPR 基因编辑疗法。
据了解，AGN-151587是一种通过亚视网膜注射给药的实验性药物，目前正在开发中，用于治疗 Leber 先天性黑马病10（ LCA10）。LCA是一类遗传性视网膜退行性病变，至少有18个不同基因上的突变可能导致这一罕见疾病。它是导致遗传性儿童失明的最常见原因。全球发病率大约在每10万名儿童中有2-3例。最常见的LCA类型为LCA10，它是由于在CEP290基因上的突变导致，大约占LCA患者总数的20-30%。
具体来说，EDIT-101是Editas和艾尔建公司合作开发的基于CRISPR基因编辑技术的在研疗法。它将编码Cas9的基因和两个指导RNA（gRNA ）装载进AAV5病毒载体。EDIT-101将通过视网膜下注射直接注射到患者感光细胞附近，将基因编辑系统递送到感光细胞中。当感光细胞表达基因编辑系统时，gRNA指导的基因编辑可以消除或逆转CEP290基因上致病的IVS26突变，从而改善感光细胞功能，为患者带来临床益处。
2018年11月，美国FDA接受了EDIT-101的IND申请，允许Editas Medicine开展使用CRISPR基因编辑手段治疗Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）的临床试验。彼时，Editas Medicine公司表示，“EDIT-101有望成为世界上第一款在人体内使用的CRISPR疗法。”如今一语中的。此次试验将评估AGN-1587在18例 LCA10患者中的安全性、耐受性和有效性。
“这次给药是一次真正具有历史意义的事件，”Editas Medicine总裁兼首席执行官Cynthia Collins表示：“BRILLIIANCE 临床试验的首例患者给药，标志着 CRISPR 药物在治疗诸如 LCA10等破坏性疾病方面的前景和潜力。”
“目前 LCA10患者尚无经过批准的治疗方案。多年来，艾尔建（Allergan）一直坚定地致力于推进眼部护理治疗。”Allergan 董事长兼首席执行官Brent Saunders 表示：“在这一历史性临床试验中，第一位患者接受治疗后，我们迈出了推进 AGN-151587临床计划的重要一步，也朝着为LCA10患者打破无药可医的目标迈进了一步。”
（备注：图文源自网络。）
