急性髓细胞性白血病（AML）是一类具有大量遗传异常多样性的异质性疾病的统称。在大约10%的人类AML患者中存在肿瘤抑制基因CEBPA突变。在两项针对AML亚型CEBPA突变所开展的独立研究中，研究人员成功地鉴别并证实了一个称作为Sox4的基因是一个潜在的治疗靶点，以及一类抗癌药物组蛋白脱乙酰酶（HDAC）抑制剂是治疗某些AML的潜在候选药物。
突破研究证实SOX4是潜在的治疗靶点
在发表于《癌细胞》（Cancer Cell）杂志上的这一突破性研究中，研究人员通过证实靶向Sox4可有效地破坏人类CEBPA突变AML患者样本中的主要致白血病表型，首次揭示了CEBPA突变的一个分子靶点。
尽管人们针对CEBPA突变开展了数十年的研究，对于其精确的致癌信号通路和下游靶标的作用仍知之甚少。这是第一项研究鉴别出了CEBPA突变的一个下游分子靶点。通过确定无法抑制癌基因Sox4表达是CEBPA突变转化白血病干细胞(LSCs)的潜在机制，这一研究着重阐明了Sox4是AML一种亚型的潜在治疗靶点。由于当前这种AML亚型的治疗选择有限，这一发现标志着一个重大的跨越，为治疗这种白血病提供了一条捷径。
接下来，研究人员打算继续调查在正常血细胞生成和白血病发生过程中Sox4的下游信号元件。基于Sox4是突变CEBPA驱动白血病形成的一个关键节点，该研究小组将把焦点放在鉴别它的下游信号元件，以及探究采用药物抑制这些信号通路能否有效毁灭LSCs上。他们还将展开开发新型癌症治疗药物的研究。
