肝癌的分子靶向治疗是当今HCC临床研究的热点。索拉非尼仍是不能切除和远处转移晚期HCC唯一取得肯定疗效的分子靶向治疗药物，其对HCC治疗的临床研究也进一步深入：(1)与其他抗肿瘤治疗药物的综合应用，包括与化学治疗药物（多柔比星、氟尿嘧啶、替加氟、卡培他滨、奥沙利铂+吉西他滨、奥沙利铂+卡培他滨等）或与其他分子靶向药物（埃罗替尼等）联合治疗晚期HCC；(2)与局部区域治疗如肝动脉常规化学治疗栓塞、药物洗脱微球栓塞或放疗等各种联合方案治疗中期HCC；(3)根治性治疗（肝切除术或局部消融术）后辅助治疗预防HCC复发。全球范围开展的索拉非尼长期非干预治疗的安全性和远期疗效Ⅳ期临床研究结果正在进行最终分析，并已公布部分结果。

    更多的分子靶向药物治疗HCC的临床研究正在广泛开展，包括：(1)血管生成抑制剂：舒尼替尼(sunitinib)、布利伐尼(brivanib)、linifanib、lenvatinib、瑞戈非尼(regorafenib)、ramucirumab、贝伐珠单抗(bevacizumab)、阿昔替尼(axitini)、cediranib、dovitinib、vandetanib、pazopanib、orantinib、nintedanib等；(2)表皮生长因子受体(EGFR)、抑制剂：埃罗替尼(erlotinib)、吉非替尼(gefitinib)、西妥昔单抗(cetuximab)、lapatinib等；(3)mTOR信号通路抑制剂：依维莫司(everolimus)、temsirolimus、西罗莫司(sirolimus)等。(4)c-Met抑制剂：tivantinib、cabozantinib、golvatinib、foretinib等；(5)MEK抑制剂：selumetinib、BAY86-9766；(6)胰岛素样生长因子(IGF)信号通路抑制剂：dxutumumab、OSI-906等；(7)组蛋白脱乙酰酶(HDAC)抑制剂：resminostat、vorinostat、belinostat；(8)其他靶向药物：mapatumumab、tigatuzumab、tremelimrmab、lenalidomide、bortezomib、bavituximab、dasatinib等。其中舒尼替尼、linifanib、贝伐珠单抗+埃罗替尼等一线治疗晚期HCC的Ⅲ期临床试验未取得明显疗效。今年公布的布利伐尼Ⅲ期临床试验结果显示其一线治疗晚期HCC总体生存不优于索拉非尼；二线治疗也不能显著改善索拉非尼治疗后的晚期HCC患者总体生存。最近Ⅱ期临床试验表明，瑞戈非尼对索拉非尼一线治疗后病情进展的中晚期HCC患者的二线治疗有较好的安全性和抗肿瘤疗效；

    目前正在进行全球多中心随机对照二线治疗HCC的Ⅲ期临床试验。c-Met抑制剂tivantinib和cabozantinib对c-Met高表达的HCC二线治疗的Ⅲ期临床试验亦已开展。分子靶向治疗临床研究的全面深入，有望为肝癌患者带来新的希望。