干细胞是人体及其各种组织细胞的最初来源，具有高度自我复制能力、高度增殖和多向分化潜能、可植入性和重建能力等特征。即这些细胞可以通过细胞分裂维持自身细胞群的大小，同时又可以进一步分化成为各种不同的组织细胞，从而构成机体各种复杂的组织器官。

    作为再生医学的重要组成部分，干细胞技术几乎涉及人体所有的重要组织和器官，也涉及人类面临的大多数医学难题，如心血管疾病、自身免疫性疾病、糖尿病、骨质疏松、恶性肿瘤、老年性痴呆、帕金森氏症、严重烧伤、脊髓损伤和遗传性缺陷等疾病的治疗，同时也运用到抗衰老方面的治疗，近年来国内外相继取得了一系列极具应用价值的研究成果。

    1）作为细胞治疗与组织器官替代治疗的种子细胞

    如骨髓间充质干细胞在体内外能分化为肌肉细胞和神经细胞，为治疗肌萎缩、脑萎缩、帕金森病等退行性疾病带来希望。

    2）探讨胚胎发育的调控机制

    生命最大的奥秘就是探讨一个受精卵如何发育成复杂的生命体，受精卵进入子宫后无法接近，因而人胚胎干细胞系的建立将有助于了解胚胎发育工程中不同时空的分化细胞间基因表达的差异，以及胚胎发育与分化的分子机制。

    3）作为疾病基因治疗的载体

    骨髓间充质干细胞易于外源性基因的导入和表达，可作为一种理想的基因治疗靶细胞。利用胚胎干细胞体外整合外源性基因，研究基因功能；利用胚胎干细胞与基因定位整合技术，可将一些在发育过程中特定的基因敲除，进行基因缺乏的研究。

    4）药物筛选平台的建立、药理研究与新药开发

    干细胞经体外诱导，可用于药物筛选、鉴定，并有助于人类疾病细胞模型的建立及新药开发。