肌肉由肌纤维组成，而肌纤维可由各种干细胞分化而来。如果将携带健康基因的干细胞植入肌营养不良症病人的肌肉中，形成新的健康的肌纤维，替代原有的萎缩的肌纤维，那么病人的肌肉就会重新获得力量。

    早在1992年，研究者就成功的将成肌前体细胞注射进入DMD病人肌肉中。移植的成肌前体细胞产生了健康的抗肌萎缩蛋白，但是仅局限于被注射的肌肉。人体一共有639块骨骼肌，显然无法给病人身上的每一块肌肉分别进行注射。

    1999年，科学家们又在肌营养不良症的小鼠身上尝试干细胞移植，期望解决这个问题。骨髓基质细胞是一种能分化成肌纤维的干细胞，将其注射进入静脉，可通过循环体统扩散到不同的肌肉组织中。虽然经过干细胞移植的小鼠体内有了健康的抗肌萎缩蛋白，但是这种骨髓基质细胞无法在体外培养扩增。也就是说，治疗所用的干细胞不能用人工培养的方法大批量生产，难以应用于真正的临床治疗。

    科学家并不气馁，又在血管里找到一种叫做mesangioblast的干细胞。这种干细胞在体外培养条件下生长很快，能从股动脉扩散到肌肉组织中去。2006年，研究者给肌营养不良症的狗移植了mesangioblast干细胞——这种狗是最类似人类肌营养不良症的动物模型。狗的肌肉力量得到恢复；mesangioblast干细胞移植成为有前景的潜在治疗方案。

    与此同时，研究人员还致力于分离出一种在肌肉中的卫星细胞。四十多年前，科学家就发现了卫星细胞是肌细胞更新的来源，当肌细胞受损后，卫星细胞会生长为新的肌纤维。然而卫星细胞一直难以从肌肉组织中分离出来，无法人工培养。今年6月，美国的科学家有了新的突破，他们成功的将卫星细胞分离，并且移植给肌营养不良症小鼠。小鼠肌肉的收缩力量得到显著提高。

    对肌营养不良症进行细胞治疗的研究已有20年的历史，然而进展一直比较缓慢。有科学家提出，结合干细胞移植和转基因两种技术，进行综合治疗。从病人身上分离出干细胞，不过这些干细胞一样有基因缺陷，因此用病毒将健康基因导入干细胞，再把改造过的干细胞植入病人体内。由于移植的干细胞来源于病人自身，就不会产生免疫排斥反应。目前，这一设想正在尝试之中。