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FDA批准治疗罕见白血病新药!
时间:2018-09-19 10:42:33  作者:微微  来源:US FDA
英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准旗下研发出的新药Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)用来治疗曾经尝试过至少2次系统疗法(包括嘌呤核苷类似物)但治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)。


  英国制药巨头阿斯利康(AstraZeneca)及旗下全球生物制剂研发部门MedImmune近日宣布,美国食品和药物管理局(FDA)已批准旗下研发出的新药Lumoxiti(moxetumomab pasudotox-tdfk)用来治疗曾经尝试过至少2次系统疗法(包括嘌呤核苷类似物)但治疗失败的复发性或难治性毛细胞白血病(HCL)。  
  Lumoxiti是一种抗CD-22重组免疫毒素,该药是一种最新治疗毛细胞白血病的有效药物,因其突出的治疗效果已被FDA授予优先审查资格。此次的成功批准,使得Lumoxiti成为20年来首个获批治疗毛细胞白血病的新药,这也成为毛细胞白血病临床治疗的一个重大里程碑。  
  Lumoxiti的研发成功和获批都基于III期临床研究(Study 1053)数据,该数据是一项单臂、多中心式研究,患者数量为80例,患者要求是既往接受了至少2种方案的复发性或患上难治性毛细胞白血病,通过临床实验,评估证实了Lumoxiti单药治疗的疗效和安全性。该研究在全国14个国家34个治疗中心开展,研究数据表明,Lumoxiti药物治疗毛细胞白血病的总缓解率为75%(95%CI:64-84),完全缓解率为41%(95%CI:30-53),持久的完全缓解率为30%(95%CI:20-41)。  
  毛细胞白血病是一种罕见的、无法治愈的、逐步侵蚀人体机能的淋巴增殖性慢性白血病,以贫血、出血、脾脏肿大及外周血及骨髓出现大量边缘不整齐呈伪足状或纤毛样突出的白细胞为特征。毛细胞白血病可能导致包括如严重感染、出血和贫血等危机生命的后果。
  免疫毒素是一类抗癌制剂,利用了抗体的选择性来靶向药物递送,具有毒素强效杀伤癌细胞的能力。Lumoxiti由一种抗CD22抗体的结合域与毒素融合而成。CD22是一种主要在成熟B淋巴细胞中存活的I型跨膜蛋白,在B细胞信号传导中起重要作用。与正常B细胞相比,毛细胞白血病在细胞上存在更高密度的CD22,这使其成为治疗毛细胞白血病的一个非常有吸引力的治疗靶标。Lumoxiti结合与CD22后,会被细胞内化、加工并释放已修复的蛋白毒素,抑制细胞中蛋白质的反应,致使癌细胞死亡。在美国,FDA已授予Lumoxiti治疗毛细胞白血病的孤儿药地位(ODD),并为其打开快速通道。  
  据估计,在美国,每年大约有1000人确诊毛细胞白血病。目前,毛细胞白血病没有成熟的标准护理方案。尽管许多患者在治疗初期表现缓解,但高达30%-40%的患者在第一次治疗后5-10年内病情会复发。而在随后的治疗中,缓解时间缩短、毒性积累,很少有治疗选择。Lumoxiti代表着一种非常有前途的非化疗药物,有望解决复发性或难治性HCL患者群体中存在的显著未满足医疗需求。
  用药方面,Lumoxiti的推荐剂量为0.04mg/kg体重,静脉输注给药时间>30分钟,在28天为一个周期的第1、3、5天给药,直至治疗6个周期或病情进展或不可接受的毒性。需要注意的是,Lumoxiti不推荐用于存在严重肾功能损害(肌酐清除率[CrCl]<29mL)的患者。
关键字:毛细胞白血病,治疗新药
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