治疗性克隆（ therapeutic cloning ）是指将病人自身体细胞，移植入去核的人类 MII 期卵母细胞内形成重构胚，从重构胚中分离得到核移植源的胚胎干细胞（ ntESCs ），并诱导其定向分化为所需的功能细胞，如分化为心肌细胞修复受损的心脏 、 分化为胰岛细胞治疗糖尿病 、 分化为多巴胺神经原治疗帕金森氏症等 。 由于所用的供核细胞来自病人自身，这样就解决了极为棘手的免疫排斥问题 。 另外，由于 ntESCs 高度增殖能力及多向分化潜能，数量上可以保证治疗的需要，从而解决移植的细胞供应严重不足的问题 。 全球每年都有数以百万的病人需要细胞 、 组织的修复或器官移植，大量的患者都因等不到器官而死亡 。 治疗性克隆将可能解决这些问题，为人类健康和长寿提供新的希望，具有难以估量的社会效益和经济效益 。

    本中心从 1998 年开始进行人类体细胞核移植的研究，现已建立较为成熟的人类体细胞核移植的技术平台 。 首次在国际上建立一种先注核 - 再原核去核的核移植方法；建立较为成熟的胞质内注射法和电融合法两种核移植方法；使用偏振光显微镜（ ploscope ）进行非侵入性去核，效率达 100 ％，重构胚囊胚形成率达 6.7 ％ 。 具备对人类体细胞核移植胚胎进行 DNA 指纹鉴定技术及对人类体细胞核移植重构胚的重编程分子机制进行研究细胞和分子水平的技术平台 。

    然而，人类治疗性克隆要想更好的服务于人类还有很长的路要走 。 除了优质新鲜的人卵材料严重缺乏之外，人类体细胞核移植效率低下乃治疗性克隆遇到的主要瓶颈 。 在哺乳动物中，体细胞核移植的成功率一般也只有 3-5 ％ 。 灵长类动物， 2007 年， Mitalipov 实验室在世界上首次报道获得了恒河猴 ntES 细胞系，文章中提及共使用了 304 枚卵母细胞，获得了 35 枚囊胚，建立了 2 株 ntES 细胞系，而实际上在其实验室十余年的灵长类体细胞核移植的实验中，总共使用的猴卵母细胞已过万枚 。

    因此，我们可以看到即使在卵母细胞来源不受限制的灵长类动物中，体细胞核移植的效率仍未得到明显提高，距离细胞替代治疗的要求相差甚远 。 体细胞重编程不完全被认为是体细胞核移植效率低的主要原因，目前，人们对体细胞重编程具体机制知之甚少 。 因此，我们将致力于从表观遗传修饰 、 microRNA 的变化及基因表达谱的变化等方面比较体细胞核移植与诱导多能性干细胞（ iPS ）重编程之间的联系与差异，寻求体细胞重编程的分子机理 。 另外，我们也在努力探索和优化人类体细胞核移植技术，如利用小分子（ TSA,VPA ）处理重构胚，以便改善人类体细胞核移植囊胚发育率 。